FDA Chấp Thuận Imaavy cho Bệnh Thiếu Máu Tự Miễn Nóng Ở Bệnh Nhân Từ 12 Tuổi Trở Lên
FDA đã phê duyệt Imaavy (nipocalimab-aahu) như một phương pháp điều trị đầu tiên được chỉ định đặc biệt cho bệnh thiếu máu tự miễn nóng ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
Sự phê duyệt này cho phép sử dụng Imaavy cho việc điều trị bệnh thiếu máu tự miễn nóng ở cả người lớn và bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên, những người đã điều trị hoặc đang điều trị bằng corticosteroids.
Điều này đánh dấu lần đầu tiên một liệu pháp đã được chứng minh là an toàn và hiệu quả cho việc điều trị bệnh thiếu máu tự miễn nóng (wAIHA), một căn bệnh tự miễn hiếm gặp và có thể đe dọa đến tính mạng. Quyết định này được đưa ra sau khi FDA thực hiện đánh giá ưu tiên và đây là chỉ định thứ hai được phê duyệt cho Imaavy.
Tác Động Của Bệnh Thiếu Máu Tự Miễn Nóng
Sự phê duyệt này giải quyết một tình trạng mà trước đây không có liệu pháp nào được FDA phê duyệt, mặc dù tác động của nó lên bệnh nhân rất nghiêm trọng. Trong bệnh thiếu máu tự miễn nóng, các kháng thể tự miễn immunoglobulin G gây bệnh gắn vào và tiêu diệt các tế bào hồng cầu, dẫn đến thiếu máu nghiêm trọng, mệt mỏi sâu sắc, và tăng nguy cơ mắc các biến chứng và tử vong.
Trước đây, các lựa chọn điều trị chỉ giới hạn ở corticosteroids và thuốc ức chế miễn dịch, những liệu pháp này ức chế toàn bộ hệ miễn dịch thay vì tập trung vào các kháng thể IgG tự miễn gây ra bệnh.
Lợi Ích Của Imaavy
David Jimenez, chủ tịch của Janssen Immunology, đã chia sẻ với Pharmaceutical Executive về tầm quan trọng của việc phát triển và cải tiến các phương pháp điều trị cho những bệnh lý khó điều trị, nhấn mạnh rằng: “Các bệnh tự miễn là mãn tính và thường gây suy nhược, với hàng triệu người ở Mỹ chưa được chẩn đoán, điều trị hoặc điều trị không đầy đủ.”
Sự phê duyệt này được hỗ trợ bởi nghiên cứu Energy giai đoạn II/III, một thử nghiệm ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, với mục tiêu chính là đáp ứng hemoglobin bền vững, một tiêu chí nghiêm ngặt phản ánh sự gia tăng đáng kể nồng độ hemoglobin theo thời gian. Khoảng ba lần số bệnh nhân nhận liều đã phê duyệt của Imaavy đạt được mức hemoglobin bền vững so với giả dược trong vòng 24 tuần. Nhóm điều trị cũng cho thấy sự gia tăng trung bình về hemoglobin là 1 g/dL sau một tuần.
An Toàn Và Tác Dụng Phụ
Trong nghiên cứu Energy, Imaavy đã thể hiện một hồ sơ an toàn phù hợp với hồ sơ an toàn đã được thiết lập trong bệnh nhược cơ toàn thể. Các phản ứng phụ phổ biến nhất xảy ra ở ít nhất 10% bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu tự miễn nóng được điều trị bằng Imaavy là phù ngoại vi, tiêu chảy, và sốt. Kết quả đầy đủ của nghiên cứu Energy sẽ được trình bày tại hội nghị Hiệp hội Huyết học Châu Âu vào tháng 6 năm 2026.
Ý Nghĩa Của Sự Phê Duyệt Đối Với Bệnh Nhân
Đối với những bệnh nhân sống chung với bệnh thiếu máu tự miễn nóng, thực tế hàng ngày thường bị định nghĩa bởi sự không thể đoán trước. Karen Jones, chủ tịch và giám đốc điều hành của wAIHA Warriors, cho biết: “Sống với wAIHA thường có nghĩa là mệt mỏi không ngừng và sự không chắc chắn liên tục về điều gì sẽ đến vào ngày mai.” Đây là lần đầu tiên cộng đồng của họ có một phương pháp điều trị cụ thể cho căn bệnh này.
Tương Lai Của Điều Trị Bệnh Tự Miễn
Lý do lâm sàng cho sự chuyển mình này tập trung vào việc nhắm đến các kháng thể tự miễn cơ bản thay vì ức chế rộng rãi hệ miễn dịch. David Kuter, M.D., D.Phil., bác sĩ nổi bật tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và giáo sư y học tại Trường Y Harvard, cho biết: “Nghiên cứu Energy giai đoạn II/III cho thấy việc nhắm đến IgG gây bệnh có thể thay đổi một cách có ý nghĩa cách điều trị cho wAIHA.”
Johnson & Johnson coi sự phê duyệt này như một phần mở rộng trong chiến lược tổng thể của họ đối với các bệnh do kháng thể tự miễn gây ra. David M. Lee, M.D., Ph.D., người đứng đầu lĩnh vực liệu pháp miễn dịch toàn cầu tại Johnson & Johnson, nhấn mạnh rằng: “Thông báo hôm nay đánh dấu sự phê duyệt thứ hai cho Imaavy và là một cột mốc quan trọng cho những người sống với bệnh thiếu máu tự miễn nóng, một cộng đồng chưa được phục vụ thích đáng.”
Kết Luận
Imaavy đã được phê duyệt lần đầu tại Mỹ vào tháng 4 năm 2025 cho điều trị bệnh nhược cơ toàn thể ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên có kháng thể acetylcholine receptor hoặc kháng thể kinase đặc hiệu cho cơ. Với sự phê duyệt thứ hai này, Johnson & Johnson tiếp tục mở rộng danh mục miễn dịch của mình xung quanh các liệu pháp nhắm đến các kháng thể IgG tự miễn, thay vì chỉ dựa vào ức chế miễn dịch rộng rãi.
- Imaavy là liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho bệnh thiếu máu tự miễn nóng.
- Nghiên cứu Energy cho thấy sự cải thiện bền vững về hemoglobin.
- Phê duyệt này mở ra hy vọng cho bệnh nhân chưa được điều trị hiệu quả.
Sự phát triển này không chỉ mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân, mà còn mở ra một con đường mới trong việc điều trị các bệnh tự miễn nói chung.
Read more → www.pharmexec.com