FDA aprova terapia gênica da Regeneron para perda auditiva

Pela primeira vez, pessoas nascidas com uma forma rara e herdada de surdez têm uma opção de tratamento além dos aparelhos auditivos e implantes cocleares.

Na quinta-feira, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou uma terapia única projetada para superar o problema genético que causa essa perda auditiva e oferecer uma solução duradoura. Desenvolvida pela Regeneron Pharmaceuticals, a terapia gênica já demonstrou grande promessa em um estudo clínico fundamental que apoiou sua aprovação.

Impacto na Vida das Crianças

“I witnessed firsthand my trial participant responding to their mother’s voice, dancing to music and interacting with the world, and these moments are now possible for more children born with this specific form of hearing loss,” afirmou Eliot Shearer, um dos investigadores do estudo, em uma declaração da Regeneron.

A terapia, chamada Otarmeni, agora está liberada para uso em crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda devido a variações em um gene conhecido como OTOF. Essas variações impedem que os cílios na orelha interna produzam uma proteína essencial para a transmissão de sinais sonoros ao cérebro. Otarmeni é administrada por meio de um processo cirúrgico semelhante ao dos implantes cocleares e utiliza um vírus desativado para fornecer uma cópia funcional do gene deficiente à orelha interna.

Detalhes do Estudo Clínico

O estudo crucial recrutou 20 crianças com perda auditiva OTOF, com idades variando de 10 meses a 16 anos, que receberam uma dose de Otarmeni em um ou ambos os ouvidos. Quatro participantes já tinham um implante coclear em um ouvido, enquanto outros receberam os dispositivos como parte do experimento. O objetivo principal era verificar se Otarmeni poderia levar a audição ao intervalo moderado a normal.

Seis meses após o tratamento, 80% dos participantes alcançaram esse marco. Segundo a Regeneron, eles podiam ouvir pelo menos 70 decibéis – um nível sonoro semelhante a uma conversa alta ou a um eletrodoméstico barulhento. A idade do paciente não parecia influenciar a eficácia da terapia, um resultado que provavelmente motivou a FDA a incluir adultos na indicação.

Resultados Promissores

Os pais da criança de 10 meses notaram mudanças dentro de algumas semanas. Sua filha começou a reagir a aplausos e tornou-se mais consciente da fala e dos sussurros. Os pais de outra menina relataram um progresso “espetacular” um ano após o tratamento, pois ela agora conseguia responder a sons distantes e entender a fala em ambientes barulhentos.

Até agora, Otarmeni também parece ser geralmente segura, com os eventos adversos mais comuns sendo infecções no ouvido interno, vômitos, náuseas, tontura e dor relacionada ao procedimento. Lawrence Lustig, outro investigador do estudo, observou após a liberação de dados no final do ano passado que esses eventos foram, em sua maioria, leves, de curta duração e do tipo esperado em qualquer cirurgia relacionada ao ouvido.

Uma Nova Era no Tratamento da Surdez

Otarmeni apresenta efeitos “rápidos, significativos e consistentes”, e sua aprovação “sinaliza uma nova era no tratamento das formas genéticas de perda auditiva, onde a restauração da audição natural 24 horas por dia, 7 dias por semana, agora é possível”, acrescentou Shearer, que também atua como otorrinolaringologista no Hospital Infantil de Boston.

Desafios e Incertezas

Como acontece com a maioria dos medicamentos inovadores, ainda existem questões pendentes. Os cientistas não têm certeza de quanto tempo os efeitos de Otarmeni durarão ou por que funciona melhor em alguns pacientes. Em uma análise anterior, pelo menos um participante não apresentou melhoria significativa na audição. Whitton disse que nenhuma das causas mais prováveis se confirmou. A principal hipótese agora, segundo ele, é que houve algum tipo de problema na entrega, mas “ainda não temos prova definitiva disso”.

A Regeneron afirmou que fornecerá Otarmeni sem custo para “indivíduos clinicamente elegíveis” nos Estados Unidos, embora isso não signifique necessariamente que não haja custos diretos para a administração. No passado, as seguradoras avaliaram seriamente o benefício e a durabilidade das terapias gênicas, que muitas vezes têm preços que podem chegar a centenas de milhares – senão milhões – de dólares.

O Valor da Audição

“O que estamos discutindo, na verdade, é: qual é o valor da audição?” questionou Whitton em uma entrevista anterior. “Minha expectativa é que a maioria das pessoas veja um enorme valor, já que a audição conecta você ao seu ambiente, aos outros, às suas famílias.”

Contudo, esse valor não garante sucesso comercial. Poucas pessoas têm perda auditiva relacionada ao OTOF. A população abordável é ainda mais reduzida pelo fato de que Otarmeni não pode ser administrada em ouvidos que já possuem implantes cocleares.

David Risinger, analista da firma de investimento Leerink Partners, descreveu também um “cenário competitivo lotado” nesta área de desenvolvimento de medicamentos, com pelo menos três empresas, incluindo a Eli Lilly, avançando com suas próprias terapias gênicas.

Otarmeni recebeu uma revisão de aprovação extremamente rápida devido a um novo e controverso programa de vouchers recentemente implementado pela FDA. É a primeira terapia gênica com um voucher de “prioridade nacional” aprovada para o mercado.

Considerações Finais

A aprovação de Otarmeni representa um avanço significativo no tratamento da surdez genética, trazendo esperança para muitos que vivem com essa condição. À medida que mais dados e experiências clínicas emergem, a comunidade médica espera que essa terapia não apenas melhore a qualidade de vida de seus pacientes, mas também abra portas para novas descobertas no campo da terapia gênica.

• As perspectivas de tratamento para a surdez genética estão mudando.
• A terapia Otarmeni oferece uma alternativa duradoura para pacientes com OTOF.
• A segurança do tratamento é promissora, com efeitos colaterais mínimos.
• O valor da audição para a integração social é inestimável.
• A terapia pode enfrentar desafios no acesso e na aceitação comercial.

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