STORM Therapeutics, ein biotechnologisches Unternehmen mit Sitz in Cambridge, hat 56 Millionen Dollar in einer Series C-Finanzierungsrunde gesammelt und gleichzeitig den ersten Patienten in einer Phase-2-Studie mit seinem führenden Medikament STC-15 behandelt. Diese Studie konzentriert sich auf spezifische Sarkom-Indikationen.
Finanzierung durch bestehende Investoren
Die Finanzierungsrunde wurde vollständig von bestehenden Investoren unterstützt, darunter M Ventures, Pfizer Ventures, Taiho Ventures LLC, IP Group plc, die UTokyo Innovation Platform Co., Ltd. (UTokyo IPC) und die Fast Track Initiative (FTI).
Innovativer Ansatz mit STC-15
STC-15 ist der weltweit erste orale, kleinmolekulare Inhibitor des Enzyms METTL3, das für die Methylierung von Messenger-RNA verantwortlich ist und eine zentrale Rolle in der Differenzierung von Krebsstammzellen spielt. Der Wirkstoff hat seine Phase-1-Studie im November 2022 begonnen und ist damit der erste RNA-modifizierende Enzyminhibitor, der in klinische Studien an Menschen eintritt.
Bedeutung von METTL3 in der Krebsforschung
METTL3 fügt der mRNA ein chemisches Tag, bekannt als m6A, hinzu, das beeinflusst, wie Zellen genetische Anweisungen lesen. Bei bestimmten Krebserkrankungen wird dieser Prozess ausgenutzt, um bösartige Vorläuferzellen in einem proliferativen, undifferenzierten Zustand zu halten. Die Hemmung von METTL3 stört diesen Prozess, was Krebszellen in Richtung Zellzyklus-Arrest und programmierter Zelltod drängt.
Herausforderungen bei Sarkomen
Sarkome, die aus Knochen oder Weichgewebe wie Muskeln, Fett, Knorpel und Blutgefäßen entstehen, machen 1 % der Erwachsenen- und 15 % der pädiatrischen Krebserkrankungen aus. Sie sind besonders schwierig zu behandeln, da sie häufig an treibenden Mutationen oder immunogenen Merkmalen fehlen, die die meisten soliden Tumoren für gezielte Therapien oder Immuntherapien anfällig machen.
STORMs Zielsetzung bei Sarkomen
STORM geht davon aus, dass Sarkome besonders stark auf die METTL3-getriebene mRNA-Methylierung für ihr Wachstum und Überleben angewiesen sind, wodurch sie ein biologisch überzeugendes Ziel für STC-15 darstellen. In der Phase-1-Studie zeigte das Medikament eine anhaltende Tumorrückbildung über mehrere Sarkom-Subtypen hinweg bei Dosen zwischen 60 mg und 200 mg, die dreimal wöchentlich eingenommen wurden.
Ausblick auf die klinische Entwicklung
Die vollständigen Ergebnisse der Phase-1-Studie werden voraussichtlich 2026 auf einer medizinischen Konferenz präsentiert. Die Phase-2-Studie mit monotherapeutischem Ansatz soll einen potenziellen beschleunigten regulatorischen Genehmigungsprozess für STC-15 unterstützen und eine Grundlage für die Erweiterung der klinischen Entwicklung auf zusätzliche onkologische Indikationen schaffen.
Kombinationstherapie mit LOQTORZI
Parallel wird STC-15 in einer Phase-1b/2-Kombinationsstudie mit LOQTORZI (Toripalimab), einem PD-1-Inhibitor von Coherus BioSciences, in Indikationen wie nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, Kopf- und Halsplattentumoren, Melanomen und endometrialem Krebs untersucht. Diese Zusammenarbeit wurde im Mai 2025 angekündigt.
Expertenmeinung zur Therapie
Jonathan Trent, MD des Sylvester Comprehensive Cancer Center der Universität Miami und klinischer Prüfer in der Studie, erklärte, dass STC-15 gezielt Sarkome an ihrer Verwundbarkeit angreift, indem es bösartige Zellen in Richtung Zellzyklus-Arrest und Apoptose umprogrammiert.
Fazit
STORM Therapeutics steht an der Spitze der Krebsforschung mit innovativen Ansätzen zur Behandlung von Sarkomen. Die Fortschritte in der klinischen Entwicklung von STC-15 könnten einen bedeutenden Einfluss auf die therapeutischen Möglichkeiten in diesem herausfordernden Bereich haben. Angesichts der begrenzten Optionen für Patienten besteht die Hoffnung, dass diese neuen Therapien bald zur Verfügung stehen werden.
- STORM Therapeutics hat 56 Millionen Dollar für die Entwicklung seines RNA-zielenden Krebsmedikaments STC-15 gesammelt.
- STC-15 ist der erste RNA-modifizierende Enzyminhibitor, der in klinischen Studien an Menschen getestet wird.
- Sarkome sind schwer zu behandelnde Krebserkrankungen, die häufig an wichtigen Mutationen fehlen.
- Die Phase-2-Studie soll eine beschleunigte regulatorische Genehmigung für STC-15 unterstützen.
- STC-15 wird auch in Kombination mit einem PD-1-Inhibitor getestet.
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